-El Trikafta no está autorizado por la Anmat y únicamente la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos lo ha considerado como el primer tratamiento efectivo para pacientes de 12 años de edad o más con fibrosis quística-
Habiéndosele solicitado intervención a la Defensoría del Pueblo a favor del menor MADF afiliado al Programa Federal Incluir Salud a cargo en Formosa de la Gerente Coordinadora Dra. Juana M. Canteros y siendo atendido en su momento en el Hospital Garraham de Buenos Aires con controles periódicos en el Hospital de Alta Complejidad de esta Ciudad por el Dr. Jorge Montenegro, se pudo recolectar una serie de antecedentes que permitan que este menor pueda acceder a un medicamento denominado Trikafta, el cual, hasta la fecha no se encuentra autorizado por la Anmat, por lo que desde el Organismo de la Constitución, solicitarán una “autorización por vía de excepción” para que el Programa Incluir Salud pueda adquirírselo. El Ombudsman Provincial Dr. José Leonardo Gialluca, señaló que, la fibrosis quística es considerada por la OMS como una de las casi 9 mil Enfermedades Raras o Poco Frecuentes (EPOF) y que el Trikafta es el primer tratamiento aprobado para pacientes de 12 años o más con fibrosis quística, tratándose de esta una enfermedad hereditaria, multisistémica, de evolución crónica, progresiva y letal. A su vez, desde la -Dirección de Salud y Medicamentos- del Organismo de la Constitución Provincial, señaló que, lamentablemente existen medios periodísticos que publican informaciones sin chequearlas debidamente con antelación y por ello se aclaró que ha sido la propia Subsecretaría de Medicamentos e Información Estratégica del Ministerio de Salud de la Nación “quien ha emitido un informe técnico concluyendo que la indicación de terapia con Trikafta no es pertinente en el caso clínico evaluado y que el paciente no cumple con el principal criterio de inclusión del único ensayo clínico que aporta evidencia sobre el tratamiento solicitado, teniendo un VEF1 menor de 40%, siendo actualmente de un 23% valores muy bajos”. Amplía el informe que, tampoco está demostrada la estabilidad clínica de la enfermedad con la documental aportada y los dichos de los progenitores, dada las numerosas internaciones por exacerbaciones de su padecimiento que por lo general fueron bimensuales. Asimismo, y de acuerdo al informe, es muy elevada la incertidumbre sobre los beneficios esperados con el tratamiento en este caso particular: La terapia con Trikafta no ha demostrado disminuir la mortalidad ni otros desenlaces relevantes como frecuencia de internaciones o evitar la intervención de trasplante pulmonar. Actualmente, el paciente esta medicado para tratar su afección con: * Creon Forte 2. Alfa Dornasa – Pulmozyne – Solución Hipersalina – Tobramicina entre otros. En este contexto, se señaló desde la Defensoría del Pueblo que se ha peticionado a la neumóloga del Garraham, remita de manera urgente todos los antecedentes y fundamentos médicos que nos permitan, inmediatamente solicitar que, por vía de excepción, la Anmat autorice a la compra del medicamento antes citado al Programa Incluir Salud de modo que este menor pueda ser asistido debidamente, ya que recién a fines del 2019 se puso a la venta en Estados Unidos y a la fecha no se consigue en Argentina. Gialluca afirmó que, a nuestro favor tenemos las publicaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), donde se consigna que el Trikafta es el primer tratamiento aprobado efectivo para pacientes de 12 años de edad o más con fibrosis quística, y por lo tanto, Institucionalmente, no ingresaremos a judicializar esta situación, ya que, comprendemos totalmente al pediatra que lo asiste en nuestra provincia, en el sentido de que científicamente, apele a esta salida medicamentosa, más allá de los ensayos clínicos o de la etapa de la enfermedad en la que se encuentra el menor, pues, siempre se debe hacer prevalecer el derecho a la vida y a la salud, bajo cualquier circunstancia, dejando a los especialistas los tratamientos y suministros de medicamentos para los pacientes en general y en especial cuando se tratan de casos de enfermedades raras o poco frecuentes.
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